白癜丸价格在哪个价位区间 http://baidianfeng.39.net/a_bdfzlff/140107/4322971.html既往我们总结了上半年美国食品药品监督管理局（FDA）批准的，用于血液肿瘤治疗的新药及新方案（详情请戳：上半年FDA批准用于血液恶性肿瘤的新药及新方案），那么下半年又有哪些新药及新方案被FDA批准用于血液恶性肿瘤呢？骨髓增生异常综合征、急性髓系白血病、套细胞淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、经典型霍奇金淋巴瘤......新药进展不容错过！年7月7日
FDA批准decitabineandcedazuridine（地西他滨口服剂型）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者，包括：
既往治疗和未治疗的、伴有以下法美英协作组（FAB）亚型（难治性贫血、难治性贫血伴环形铁粒幼细胞、难治性贫血伴原始细胞增多、慢性粒单核细胞白血病[CMML]）的新发和继发性MDS患者。
国际预后评分系统（IPSS）评估为中危-1、中危-2和高危的MDS患者。
decitabineandcedazuridine在两项开放标签、随机、交叉试验中进行研究。ASTX-01-B临床研究（NCT）包含80位MDS成人患者（IPSS中危-1、中危-2和高危）或CMML成人患者；ASTX-02临床研究（NCT）则包含位MDS或CMML成人患者，包括所有符合FAB分型标准的患者以及IPSS评估为中危-1、中危-2和高危的患者。
在两项试验中，患者按1:1随机分组，第1周期口服decitabineandcedazuridine（35mg地西他滨和mgcedazuridine），第2周期静脉注射（IV）地西他滨20mg/m2，或调换两者顺序给药。28天为一个治疗周期，两种药物均在第1-5天每日一次进行给药。自第3周期起，所有患者均在第1-5天每日一次口服decitabineandcedazuridine直至病情进展或出现无法接受的*性。
01-B临床试验结果显示患者完全缓解（CR）率为18%（95%CI:10,28），中位CR持续时间为8.7个月（1.1-18.2个月）。在41位红细胞（RBC）和/或血小板输注依赖的患者中，有20位（49%）在基线后连续56天达到RBC和血小板输注不依赖。在基线时RBC和血小板输注不依赖的39位患者中，有25位（64%）在基线后连续56天保持输血不依赖。
02临床试验结果显示，连续5日每日一剂decitabineandcedazuridine给药与静脉注射地西他滨相比，5日内累积的地西他滨AUC几何平均值比值为99%（90%CI:93,）。疗效结果显示，21%的患者获得了CR（95%CI:15,29），中位CR持续时间为7.5个月（1.6-7.5个月）。在基线时RBC和/或血小板输注依赖的57位患者中，30位（53%）在基线后的任意56天内转为RBC和血小板输注不依赖；而在基线时RBC和/或血小板输注不依赖的76位患者中，63%的患者在基线后的任意56天内保持输血不依赖。
decitabineandcedazuridine最常见的不良反应（发生率≥20%）为疲劳、便秘、出血、肌痛、粘膜炎、关节痛、恶心、呼吸困难、腹泻、皮疹、头晕、发热性中性粒细胞减少、水肿、头痛、咳嗽、食欲下降、上呼吸道感染、肺炎和转氨酶升高。最常见的3级或4级实验室异常（≥50%）为白细胞减少、血小板计数减少、中性粒细胞计数减少和血红蛋白降低。口服decitabineandcedazuridine与静脉注射地西他滨的总体安全性相似。
decitabineandcedazuridine的推荐剂量为1片（35mg地西他滨和mgcedazuridine），第1-5天空腹口服，每日一次，28天为一个周期。
年7月24日
FDA加速批准一种靶向CD19的自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法—brexucabtageneautoleucel，用于治疗复发难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。
该批准基于开放标签、多中心、单臂ZUMA-2(NCT)研究结果，研究纳入74例复发难治性MCL患者，这些患者此前均接受过含蒽环类药物或苯达莫司汀的化疗、一种抗CD20单克隆抗体以及布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂治疗。在完成淋巴细胞消耗性化疗后，所有患者接受了brexucabtageneautoleucel单次输注。主要研究终点是独立评审委员会根据Lugano[]标准评估的客观缓解率（ORR）。
在60例可评估疗效的患者中（疗效随访持续时间至少为6个月），ORR为87％(95%CI：75-94)，完全缓解（CR）率为62％(95%CI：48-74)。
中位随访8.6个月时，估计的中位缓解持续时间未达到(0+~29.2+月)。
在74例患者中，独立评审委员会评估的ORR为80%（95%CI：69-88)，CR率为55%（95%CI：43-67)。
最常见的（≥10％）≥3级不良反应是贫血、中性粒细胞减少症、血小板减少症、低血压、低磷血症、脑病、白细胞减少症、低氧症、发热、低钠血症、高血压、感染（未指明病原体）、肺炎、低血钙和淋巴细胞减少。由于细胞因子释放综合征（CRS）和神经*性的发生风险，FDA采用风险评估和应对策略（RiskEvaluationandMitigationStrategy）批准了brexucabtageneautoleucel。
brexucabtageneautoleucel的推荐剂量为在氟达拉滨联合环磷酰胺淋巴细胞消耗性化疗后，每千克体重单次静脉输注2x的CAR阳性活性T细胞（最多2x的CAR阳性活性T细胞）。
年7月31日
FDA加速批准人源化靶向CD19的单克隆抗体tafasitamab-cxix联合来那度胺治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者，包括由低级别淋巴瘤转化的DLBCL和不适合自体干细胞移植（ASCT）的DLBCL患者。
该批准基于开放性、多中心、单臂L-MIND（NCT）研究结果，研究共纳入81例患者，接受tafasitama-cxix12mg/kg静脉注射以及来那度胺（每28天为一个周期，第1-21天口服25mg）治疗，最多12个周期，然后进行tafasitamab-cxix单药治疗。
研究中疗效根据由独立审查委员会评估的完全缓解和部分缓解及缓解持续时间确定的最佳总体缓解率（ORR）评定，71例经病理确诊的DLBCL患者中，最佳ORR为55%（95%CI：43%-67%），其中37%的患者完全缓解，18%的患者部分缓解。中位缓解持续时间为21.7个月（范围：0-24个月）。
最常见的不良反应（≥20％）包括中性粒细胞减少、疲劳、贫血、腹泻、血小板减少、咳嗽、发热、外周水肿、呼吸道感染和食欲下降。
tafasitamab-cxix的推荐静脉输注剂量为12mg/kg。
年8月5日
FDA加速批准belantamabmafodotin-blmf作为单药疗法，用于治疗既往接受过至少4种疗法（包括抗CD38单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
该批准基于开放性、多中心DREAMM-2研究（NCT）结果。研究中患者每三周接受一次（Q3W）2.5mg/kg或3.4mg/kg剂量的belantamabmafodotin-blmf静脉注射，直至疾病进展或出现不可耐受的*性。
研究中疗效根据IMWG疗效标准确定的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间评估，研究中belantamabmafodotin-blmf的ORR为31%（97.5%CI：21-43），73%的缓解患者缓解持续时间≥6个月。
belantamabmafodotin-blmf的处方信息中包含黑框警告（BoxedWarning），指出belantamabmafodotin-blmf可引起角膜上皮改变，导致视力改变（包括严重的视力丧失和角膜溃疡）以及视力模糊、干眼症等症状。给药前应在基线检查时进行眼科检查，如果症状出现恶化应当立刻进行检查。
最常见的不良反应（≥20％）包括角膜病变、视力下降、恶心、视力模糊、发热、输液相关反应和疲劳。
belantamabmafodotin-blmf的推荐剂量为2.5mg/kg，每3周一次，每次静脉滴注30分钟。
年8月20日
FDA批准了卡非佐米、daratumumab（达雷妥尤单抗）与地塞米松联合（DKd方案）用于接受过1-3线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者。
该批准基于两项临床试验（CANDOR和EQUULEUS）中DKd方案的疗效数据。研究详情请戳（FDA批准
卡非佐米+达雷妥尤单抗+地塞米松治疗多发性骨髓瘤）
与静脉注射达雷妥尤单抗和地塞米松联用时，卡非佐米的推荐给药方案如下：
每周一次20/70mg/m2方案：28天为一个周期，每周期第1、8和15天静脉滴注（30分钟）卡非佐米，第1周期第1天以20mg/m2的剂量静脉滴注，如果患者可耐受，在第1周期的第8天开始增加到70mg/m2；
每周两次20/56mg/m2方案：28天为一个周期，每周期的第1、2、8、9、15和16天静脉滴注（30分钟）卡非佐米，第1周期第1、2天以20mg/m2的剂量静脉滴注，如果患者可耐受，在第1周期的第8天开始增加到56mg/m2。
当与卡非佐米和地塞米松联用时，达雷妥尤单抗的推荐给药方案为16mg/kg实际体重，静脉滴注：第1周期的第1天和第2天分剂量给药（每次8mg/kg），随后按标准剂量16mg/kg给药，即第2-8周每周一次，第9-24周每两周一次，从第25周以后每四周一次。
年9月1日
FDA批准了阿扎胞苷片剂用于急性髓系白血病患者的维持治疗，这些患者在强化诱导化疗后获得首次完全缓解（CR）或完全缓解伴血液学计数未完全恢复（CRi），但不能完成强化治疗。
该批准基于QUAZAR研究的疗效结果。研究详情请戳（FDA更新
阿扎胞苷口服制剂用于急性髓系白血病患者的后续治疗）阿扎胞苷片剂的推荐剂量：每28天为一个周期，第1-14天伴/不伴食物口服mg，直到疾病进展或出现不可接受的*性。年10月14日
FDA批准扩大了帕博利珠单抗（pembrolizumab）的适应症，用于治疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）成人患者，以及难治性cHL或≥2线治疗后复发的cHL儿童患者。
该批准基于KEYNOTE-研究（NCT）结果。研究详情请戳（FDA更新
扩大帕博利珠单抗适应症，用于治疗复发难治性cHL成人和儿童患者）淋巴瘤患者的帕博利珠单抗推荐剂量：成人，mg（每3周一次）或mg（每6周一次）；儿童，2mg/kg（最高mg）静脉输注，每3周一次；最长持续2年。年10月16日
FDA批准将venetoclax（维奈克拉）与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合用于≥75岁或患有合并症而不能进行强化诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病（AML）患者。
此次联合用药方案的批准基于两项针对上述AML患者的随机、双盲、安慰剂对照研究（VIALE-A研究和VIALE-C研究）。研究详情请戳（FDA更新
维奈克拉与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合用于不适合强化化疗的老年AML患者的一线治疗）
维奈克拉的推荐剂量取决于联合用药方案。维奈克拉与阿扎胞苷、地西他滨或小剂量阿糖胞苷联用时，最常见的（在任何试验中≥30％）不良反应有恶心、腹泻、血小板减少症、便秘、中性粒细胞减少症、发热性中性粒细胞减少症、疲劳、呕吐、浮肿、发热、肺炎、呼吸困难、出血、贫血、皮疹、腹痛、败血症、肌肉骨骼疼痛、头晕、咳嗽、口咽痛和低血压。
年12月18日
FDA批准了selinexor+硼替佐米+地塞米松联合治疗既往接受至少一种疗法的多发性骨髓瘤（MM）成人患者。
该批准基于BOSTON研究（KCP--、NCT）结果。研究详情请戳（FDA更新
selinexor+硼替佐米+地塞米松治疗RRMM患者）
推荐的selinexor剂量为mg，每周第1天口服一次（整片吞服，不要压碎或咀嚼），35天为一个周期。直至疾病进展或出现不可接受的*性，并与以下药物联用：硼替佐米1.3mg/m2，每周第1天皮下注射一次，持续4周，随后停药1周；地塞米松20mg，每周（第1天和第2天）口服两次。
参考文献：
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